Prospettive terapeutiche

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PROSPETTIVE TERAPEUTICHE

Le malattie da prioni sono malattie neurodegenerative incurabili e rapidamente fatali. Ben poco si è fatto nei passati 30 anni. Tuttavia qualcosa sta finalmente cambiando. Ora esponiamo due farmaci per pazienti positivi al gene PRNP ma asintomatici.
La nostra speranza è che presto vengano sottoposti ad ulteriori studi e somministrati in “scienza e coscienza”. In Europa per oltre 10 anni è stato somministrato un farmaco il principio attivo è la doxiciclina, un antibiotico.

Purtroppo è stato un insuccesso, sebbene sia testo testato sui pazienti per molti anni. In merito al trattamento in questione desideriamo far conoscere a chi ci segue, l’opinione del più grande ricercatore attualmente attivo negli Stati Uniti, ERIC MINIKEL.

Tuttavia i tempi sono cambiati e sebbene la scienza abbia tempi lunghi c’è qualcosa di nuovo, partiamo da potenziali farmaci per pazienti positivi al test del DNA ma asintomatici:

ASTEMIZOLO
Poiché la proteina prionica (PrP) è necessaria per la replicazione dei prioni ma è superflua per l'ospite, è stato sviluppato il test ad alto rendimento (PrP-FEHTA) abilitato per PrPFRET per selezionare i composti che riducono l'espressione di PrP. Sono stati esaminati una raccolta di farmaci approvati per uso umano e identificato astemizolo, che hanno ridotto la PrP della superficie cellulare e la replicazione prionica inibita nelle cellule di neuroblastoma. L'astemizolo ha stimolato l'autofagia, ha prolungato il tempo di sopravvivenza dei topi infetti da prioni.

L'astemizolo è un antistaminico usato nell'uomo per trattare la rinite allergica stagionale in un ambiente cronico. Data l'assenza di alcuna opzione terapeutica per i pazienti con CJD, GSS ed FFI e le caratteristiche farmacologiche favorevoli dell'astemizolo, inclusa la sua capacità di attraversare la barriera ematoencefalica, può essere considerata come terapia per uso profilattico nelle malattie da prioni familiari.

Fonte: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23576755

TRIMIPRAMINA
Alcuni anni fa, un neurologo statunitense insieme ad uno staff di ricercatori individuarono due sostanze per il trattamento della malattia di Creutzfeldt-Jakob. Si trattava di un antidepressivo triciclico ed un farmaco antipsicotico. Siamo parlando della trimipramina e del flufenazina (appartenente ai farmaci antipsicotici classificati come fenotiazine). Tuttavia lo studio, il quale aveva dato buoni risultati sui topi, non ottenne il benestare del comitato etico della clinica Langone di New York.
A distanza di anni, dopo aver passato “al setaccio” numerosissimi abtracts su potenziali trattamenti per le malattie da prioni trovammo l’esperimento, nella sua totalità. Contattammo il neurologo in questione, il Prof. Thomas Wisniewski cercando di capire se nei pazienti positivi al gene PRPN ma asintomatici, la trimipramina poteva essere una buona soluzione. La risposta fu che non avendolo testato sugli esseri umani non aveva certezze. Tuttavia, sottolineando il fatto che sui topi aveva dato risultati positivi, si poteva provare ad utilizzare 50 mg. al giorno di trimipramina.

Questo vecchio antidepressivo venduto in farmacia con nome di SURMONTIL trova indicazione soprattutto nel trattamento della depressione accompagnata da insonnia, agitazione, ansia, e in vari tipi di nevrosi (d'angoscia, isterica, fobica, ossessiva). Ha una notevole efficacia nei confronti degli attacchi di panico e viene spesso impiegata a basse dosi per trattare l'insonnia primaria. Riteniamo che in assenza di sostanze valide anti-prione, questa sia una strada percorribile. Ci batteremo affinché tale sostanza venga ulteriormente studiata e se possibile somministrata, in “scienza e coscienza”).

Fonte: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3172287/

LA PIU’ GRANDE SCOMMESSA DEGLI ULTIMI 20 ANNI SI STUDIO: L’ANTICORPO MONOCLONALE PRN100 PER GLI AMMALATI
L'unità MRC Prion presso l'UCL ha condotto ricerche a lungo termine per studiare potenziali trattamenti anticorpali per la malattia da prioni e per vedere se tali trattamenti potrebbero funzionare e quali effetti collaterali o altri problemi di sicurezza potrebbero essere previsti.

Il sistema immunitario riconosce le proteine estranee e altre parti di germi come estranee al corpo e questo porta al corpo a produrre anticorpi specifici su misura per combattere quell'infezione. Tuttavia, poiché i prioni sono formati da una delle proteine del corpo, non vengono riconosciuti allo stesso modo dal sistema immunitario e non vengono prodotti anticorpi salvavita. Questo è uno dei motivi per cui i prioni sono così letali.

COME POTREBBE FUNZIONARE PRN100
PRN100 è un anticorpo appositamente progettato per legarsi strettamente alla normale proteina prionica con l'obiettivo di impedirle di combinarsi con i prioni e in questo modo fermare una reazione a catena e la formazione di nuovi prioni. PRN100 e gli anticorpi correlati hanno una potente attività di legame con le proteine prioniche e la prevenzione della malattia da prioni nei modelli di laboratorio.

Sappiate che la nostra Associazione devolverà almeno l'85% in donazioni verso l'MRC - Londra. Il Professor John Collinge ed il Dott. Simon Mead stanno dimostrando che il PRN100, se somministrato in tempi utili (quando il paziente è ancora rispondente) è in grado di arrestare la malattia di CJD. Noi batteremo affinché venga somministrato anche ai pazienti ammalati di Gerstmann Straussler Scheinker.



Fonte: https://www.curecjd.org/prion-diseases

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